【编者按】在第四十一届亚太眼科学会年会上，中国工程院院士、上海交通大学医学院范先群院士围绕甲状腺眼病的靶向治疗展开深度分享，系统梳理了甲状腺...

在第四十一届亚太眼科学会年会上，中国工程院院士、上海交通大学医学院范先群院士围绕甲状腺眼病的靶向治疗展开深度分享，系统梳理了甲状腺眼病治疗从传统经验模式迈向精准靶向的变革历程，重点解读了甲亢突眼等主要症状治疗的突破方案，以及提到替妥尤单抗N01的已在临床应用并成为甲状腺眼病医保药物，顺利解决患者用药可及性问题，为全球数千万甲状腺相关眼病患者点亮治疗新希望。

甲状腺眼病，也常被称作甲状腺相关眼病，是成人中常见的眼眶自身免疫性疾病，也是甲亢突眼的主要病因，约30%的Graves病患者会出现不同程度症状，核心表现为眼球突出、复视、眼睑肿胀、视力下降，严重影响视觉功能与心理健康。很多患者因眼球突出备受外观与视功能双重困扰，而替妥尤单抗N01的出现，成为破解这一困境的关键。

长期以来，甲状腺眼病治疗面临诸多难题，手段十分局限。传统方案分为非手术与手术两类，活动期依赖糖皮质激素冲击治疗与放疗，但该方法对甲亢突眼、复视等症状改善程度有限，还伴随股骨头坏死等严重副作用;静止期需进行眼眶减压、斜视矫正等手术，然而手术中却存在“看不清、定不准”的技术难题。上述方案均为经验性治疗，并未直击甲状腺眼病发病核心，临床迫切需要靶向精准的治疗手段，而替妥尤单抗N01的问世，彻底改变了这一局面。

随着发病机制研究深入，靶向治疗成为临床上甲状腺眼病研究热点，IGF-1R、IL-6R、CD20等靶点相继突破，为治疗甲状腺眼病拓展了诸多新方向。其中，IGF-1R靶向药物对改善眼球突出效果尤为显著，是重点研究方向之一。国际上，首个IGF-1R单克隆抗体替妥尤单抗率先上市，实现精准阻断发病通路，让眼球突出得到根本性回退，改写了甲状腺眼病治疗格局，但由于其高昂的价格且并未引进国内，导致许多患者难以被该靶向药物惠及，无法获得靶向治疗。

为填补国内甲状腺眼病靶向治疗空白，我国自主研发出替妥尤单抗N01注射液，作为首款国产IGF-1R抗体，由范先群院士牵头完成多中心临床研究。数据显示，该药物眼球突出应答率达 85.8%，突眼回退较基线下降2.85mm，眼部综合有效率达94.2%，且经结构优化后安全性大幅提升，成为适配国人的甲状腺眼病治疗方

案，让甲亢突眼治疗有了可靠选择。

更具里程碑意义的是，这款替妥尤单抗N01注射液成功纳入国家医保目录，成为名副其实的甲亢突眼医保药物。患者全程治疗自付仅需2万元左右，彻底实现从“高价药”到“平价药”的跨越，让甲状腺相关眼病患者真正用得起优质靶向药，完成甲状腺眼病治疗从精准到普惠的关键一跃。

展望未来，甲状腺眼病治疗将走向多靶点联合与精准手术协同的新阶段。除IGF-1R外，TSHR、BCMA等新靶点药物研发加速，内镜导航、眼眶手术机器人等技术突破传统手术瓶颈。靶向药物与精准手术结合，将进一步提升甲亢突眼、眼球突出等症状的治疗效果，推动我国甲状腺眼病治疗从跟跑迈向领跑，为全球患者提供更优质的中国方案。

从传统治疗的困境到靶向药物的突破，从高价不可及到甲状腺眼病医保药物全面普惠，甲状腺相关眼病、甲亢突眼的治疗变革，既是医学创新的缩影，更是 “以患者为中心” 的生动实践。相信随着更多创新成果落地，每一位受眼球突出困扰的患者，都能迎来视觉功能与生活质量的双重改善。